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新药研发是一项复杂而漫长的过程，从基础研究到临床试验，再到最终获批上市，往往需要耗费数年甚至数十年的时间。对于罕见病药物而言，由于患者群体小，市场回报有限，许多制药公司对罕见病药物研发望而却步。随着医学科技的进步和社会对罕见病关注度的提高，越来越多的科研机构和制药公司开始投身于罕见病药物的研发。
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